브로드 연구소(Broad Institute)와 바이엘의 12년 연구 협력으로 개발된 세바버티닙은 HER2 유전자 변이를 가진 비소세포폐암 환자의 종양을 70% 이상 축소시키며 임상시험에서 높은 효능을 보였다. 이 성과를 바탕으로 FDA는 3상 임상시험 완료 전임에도 불구하고 세바버티닙의 가속 승인을 결정했다.

 

 

 

 

 

미 FDA, 폐암 치료 새 희망 ‘세바버티닙’ 승인

브로드 연구소·바이엘 협력 12년 연구 결실, HER2 유전자 변이 폐암 환자 치료 길 열려

 

 

 

 

 

미국 식품의약국(FDA)은 11월 27일, 비소세포폐암(NSCLC) 치료를 위한 새로운 약물 ‘세바버티닙(sevabertinib)’에 대해 가속 승인(accelerated approval)을 내렸다. 비소세포폐암은 전체 폐암 중 가장 흔한 유형으로, 최근까지 효과적인 치료제가 제한적이었다.

 

세바버티닙은 경구용 알약 형태로, 특정 HER2 유전자 변이를 가진 성인 환자 치료에 사용된다. 이 변이는 미국 내 NSCLC 환자의 약 2~4%에 해당하며, 매년 약 4,000~8,000명의 환자가 혜택을 받을 수 있다.

 

 

 

하버드(Harvard)와 MIT와의 협력 연구 기관인 브로드 연구소(The Broad Institute)는 센트럴 스퀘어(Central Square) 인근에 위치한 생의학 및 유전체 연구 중심지다. 브로드 연구소 연구진의 발견을 바탕으로 개발된 폐암 치료제가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 가속 승인(accelerated approval)을 받았다.

 

 

 

이번 약물 개발은 하버드와 MIT와 연계된 생명의학 연구 기관인 브로드 연구소(Broad Institute)와 글로벌 헬스케어 기업 바이엘 헬스케어(Bayer Healthcare Pharmaceuticals)의 12년간 협력의 결실이다.

 

브로드 연구소의 수석 그룹 리더인 하이디 그루리히(Heidi E. Greulich)는 “몇 년 전까지만 해도 이 환자들을 위한 표적 치료제는 전혀 없었다”고 말했다. 그러나 임상시험 결과, 세바버티닙 치료를 받은 환자 중 70% 이상에서 종양이 축소되거나 완전히 사라지는 효과가 나타났다. 이 데이터는 지난 10월 베를린 학회에서 발표됐으며, 《뉴잉글랜드저널오브메디신(New England Journal of Medicine)》에도 게재됐다.

 

첫 두 차례 임상시험에서 강력한 치료 효과가 확인되자, FDA는 연구팀이 3상 임상시험을 완료하기 전임에도 불구하고 약물 배포를 승인했다.

 

세바버티닙 개발의 시작은 20년 전으로 거슬러 올라간다. 2003년, 그루리히와 하버드 의대 교수이자 브로드 연구소 연구원인 매튜 메이어슨(Matthew L. Meyerson ’85)은 EFGR 유전자의 ‘exon-20 삽입’ 변이를 표적으로 한 치료제 개발을 시작했다. 이후 연구팀은 이 기술을 HER2 유전자 변이에도 적용할 수 있음을 확인했으며, 세바버티닙이 이를 타깃으로 개발됐다.

 

 

브로드 연구소(Broad Institute)와 바이엘의 12년 연구 협력으로 개발된 세바버티닙은 임상시험에서 70% 이상 환자의 종양을 줄이며 FDA 가속 승인을 받았다.

 

 

 

약물 개발 과정은 순탄치만은 않았다. 초기 후보 물질 모델이 불안정해 프로젝트 중단 위기까지 있었으나, 바이엘은 연구팀을 지원하며 수백만 개 화합물을 제공하고 대부분의 연구 자금을 투입했다. 또한, 엑손 20 그룹(Exon 20 Group)이라는 폐암 비영리단체도 연구 자금을 일부 지원했다.

 

세바버티닙은 최근 승인된 NSCLC 치료제 중 하나다. 2022년 FDA는 트라스투주맙(trastuzumab)을 승인했지만, 정맥주사 방식으로 병원 방문이 필수라는 단점이 있었다. 2025년에는 존거티닙(zongertinib)도 FDA 승인을 받았다. 그루리히는 “우리 팀은 존거티닙 개발팀과 약간의 경쟁 관계였지만, 두 약물 모두 환자에게 더 많은 선택권을 제공한다”고 말했다.

 

그루리히는 하버드 크림슨(The Harvard Crimson) 최근 보도에서 “두 약물의 내성 메커니즘이 다를 것으로 예상돼, 두 약물이 공존할 공간이 충분하다”며, “환자와 주치의에게 다양한 치료 옵션을 제공할 수 있다는 점이 가장 큰 장점”이라고 설명했다.

 

메이어슨은 “세바버티닙은 수십 년간 급속하게 발전한 암 치료의 또 다른 획기적 성과”라며, “이번 신약 개발은 암 환자 치료 개선을 위한 여정의 여러 단계 중 하나일 뿐이며, 앞으로 더 많은 혁신적 치료제가 나올 것”이라고 전망했다.